Das Medikament Aspaveli mit dem Wirkstoff Pegcetacoplan kann jetzt auch bei einer seltenen entzündlichen Nierenerkrankung eingesetzt werden. Der Gemeinsame Bundesausschuss erkennt einen Zusatznutzen an – die vorhandenen Daten reichen jedoch nicht aus, um dessen Ausmaß zuverlässig zu bestimmen.
Für Patientinnen und Patienten mit einer seltenen Nierenerkrankung steht eine neue Behandlungsoption zur Verfügung. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Wirkstoff Pegcetacoplan, bekannt unter dem Handelsnamen Aspaveli, für ein neues Anwendungsgebiet bewertet.
Betroffen sind Erwachsene sowie Jugendliche im Alter von 12 bis 17 Jahren mit einer primären immunkomplexvermittelten membranoproliferativen Glomerulonephritis, kurz IC-MPGN.
Dabei handelt es sich um eine seltene Erkrankung der Nierenkörperchen, bei der Ablagerungen von Immunkomplexen Entzündungsreaktionen auslösen und die Filterfunktion der Niere schädigen können.
Pegcetacoplan wird in diesem Anwendungsgebiet grundsätzlich zusammen mit einem Renin-Angiotensin-System-Hemmer (RAS-Hemmer) eingesetzt. Eine Ausnahme gilt, wenn ein solches Medikament nicht vertragen wird oder aus medizinischen Gründen nicht angewendet werden darf.
Die Zulassung für das erweiterte Anwendungsgebiet erfolgte am 15. Januar 2026. Der G-BA fasste seinen Nutzenbewertungsbeschluss am 6. August 2026.
Zusatznutzen gilt grundsätzlich als belegt
Pegcetacoplan besitzt den Status eines Arzneimittels zur Behandlung eines seltenen Leidens, eines sogenannten Orphan Drugs.
Für solche Medikamente gelten bei der frühen Nutzenbewertung besondere gesetzliche Regeln: Der medizinische Zusatznutzen gilt durch die Zulassung grundsätzlich bereits als belegt.
Der G-BA muss anschließend allerdings bewerten, wie groß dieser Zusatznutzen tatsächlich ist.
Im Fall von Pegcetacoplan lautet das Ergebnis:
Es gibt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Das bedeutet: Der G-BA erkennt einen therapeutischen Zusatznutzen an. Die wissenschaftlichen Daten reichen nach seiner Bewertung jedoch nicht aus, um zu sagen, ob dieser beispielsweise gering, beträchtlich oder erheblich ist.
Sehr kleine Patientengruppe
Ein wesentlicher Grund für die Unsicherheit liegt in der Seltenheit der Erkrankung.
Nach Schätzung des G-BA kommen in Deutschland lediglich etwa 75 bis 180 Patientinnen und Patienten für eine Behandlung mit Pegcetacoplan in diesem Anwendungsgebiet infrage.
Entsprechend klein war auch die Patientengruppe in der für die Bewertung relevanten klinischen Studie.
Was die VALIANT-Studie zeigte
Grundlage der Bewertung war unter anderem die VALIANT-Studie, eine randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Phase-III-Studie.
Die verblindete Vergleichsphase dauerte 26 Wochen.
Für die Bewertung der IC-MPGN standen jedoch nur Daten von 28 Patientinnen und Patienten zur Verfügung: 12 erhielten Pegcetacoplan und 16 Placebo.
Das macht deutlich, warum belastbare Aussagen über langfristige Behandlungsergebnisse schwierig sind.
Deutlicher Effekt auf die Eiweißausscheidung
Ein wichtiger Messwert bei Nierenerkrankungen ist die Proteinurie, also die Ausscheidung von Eiweiß über den Urin.
Eine hohe Proteinmenge im Urin kann ein Hinweis auf eine Schädigung der Nierenfilter sein.
In der Studie zeigte sich nach 26 Wochen ein statistisch signifikanter Unterschied zugunsten von Pegcetacoplan bei der Veränderung der Urin-Protein-Kreatinin-Ratio.
Der Gruppenunterschied betrug in der zugrunde liegenden Analyse –1,33 bei einem p-Wert von 0,0021.
Der G-BA stellte diese Ergebnisse jedoch lediglich ergänzend dar und bewertete die Daten zur Morbidität insgesamt als nicht ausreichend bewertbar.
Damit ist ein biologischer beziehungsweise laborchemischer Effekt sichtbar, daraus lässt sich nach den vorliegenden Daten aber noch keine verlässliche Aussage über den gesamten patientenrelevanten Nutzen ableiten.
Nierenfunktion: Kein statistisch gesicherter Unterschied
Auch die Nierenfunktion wurde untersucht.
Hierfür wurde die sogenannte eGFR betrachtet, ein wichtiger Schätzwert für die Filterleistung der Nieren.
Nach 26 Wochen zeigte sich rechnerisch ein Unterschied zugunsten von Pegcetacoplan. Dieser war jedoch statistisch nicht signifikant.
Der Gruppenunterschied lag bei 9,3 ml/min/1,73 m², das 95-Prozent-Konfidenzintervall reichte jedoch von –4,7 bis 23,3. Der p-Wert betrug 0,19.
Damit lässt sich aus diesen Daten kein sicherer Vorteil bei der Nierenfunktion ableiten.
Lebensqualität nicht ausreichend bewertbar
Für Patientinnen und Patienten ist nicht nur entscheidend, wie sich Laborwerte verändern. Wichtig sind auch Symptome, Belastbarkeit und Lebensqualität.
Hier bleiben die Daten jedoch besonders unsicher.
Unter anderem wurden Erschöpfung, allgemeine Gesundheitswahrnehmung und krankheitsbezogene Lebensqualität erfasst.
Der G-BA kam zu dem Ergebnis, dass die vorhandenen Daten zu Morbidität und gesundheitsbezogener Lebensqualität nicht bewertbar sind.
Auch deshalb konnte der Zusatznutzen nicht genauer quantifiziert werden.
Keine Todesfälle in beiden Gruppen
Während der relevanten Studienphase wurden weder unter Pegcetacoplan noch unter Placebo Todesfälle beobachtet.
Ein Unterschied bei der Gesamtmortalität konnte daher nicht festgestellt werden.
Angesichts der sehr kleinen Patientenzahl und des kurzen Beobachtungszeitraums lassen sich daraus allerdings keine belastbaren Aussagen über langfristige Auswirkungen auf die Sterblichkeit ableiten.
Nebenwirkungen: Keine relevanten Unterschiede festgestellt
Unerwünschte Ereignisse traten in beiden Behandlungsgruppen häufig auf.
Unter Pegcetacoplan meldeten alle 12 untersuchten Patientinnen und Patienten mindestens ein unerwünschtes Ereignis. In der Placebogruppe waren es 15 von 16 Personen.
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse traten bei einer Person unter Pegcetacoplan und bei zwei Personen unter Placebo auf.
Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse gab es in keiner der beiden Gruppen.
Insgesamt stellte der G-BA bei den Nebenwirkungen keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede zwischen Pegcetacoplan und Placebo fest.
Besonderes Augenmerk auf schwere Infektionen
Trotzdem erfordert die Behandlung besondere Sicherheitsmaßnahmen.
Pegcetacoplan beeinflusst das Komplementsystem, einen wichtigen Bestandteil des Immunsystems. Dadurch kann das Risiko für Infektionen mit bestimmten bekapselten Bakterien erhöht sein.
Aus diesem Grund schreibt die Europäische Arzneimittel-Agentur zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung vor.
Der Hersteller muss Schulungsmaterial für medizinisches Fachpersonal sowie für Patientinnen und Patienten zur Verfügung stellen. Dazu gehört auch ein Patientenausweis.
Besonders hingewiesen wird auf das erhöhte Risiko für Infektionen durch bekapselte Bakterien.
Behandlung gehört in erfahrene fachärztliche Hände
Die Therapie darf nicht ohne spezialisierte Betreuung erfolgen.
Nach den Vorgaben des G-BA müssen Beginn und Überwachung der Behandlung durch Fachärztinnen und Fachärzte erfolgen, die Erfahrung mit der Therapie von Patientinnen und Patienten mit Nierenerkrankungen besitzen.
Für Betroffene bedeutet das, dass Pegcetacoplan nicht als gewöhnliche Standardtherapie gedacht ist, sondern in spezialisierten nephrologischen Strukturen eingesetzt werden soll.
Mehr als 362.000 Euro pro Patient und Jahr
Auffällig sind auch die Behandlungskosten.
Der G-BA beziffert die Jahrestherapiekosten von Pegcetacoplan auf 362.401,56 Euro pro Patientin beziehungsweise Patient.
Dabei handelt es sich um die Kosten nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte auf Grundlage der Lauer-Taxe mit Stand vom 1. Juni 2026.
Zusätzlich notwendige Kosten für Leistungen der gesetzlichen Krankenversicherung wurden in der Bewertung nicht angesetzt.
Damit gehört die Therapie zu den ausgesprochen hochpreisigen Arzneimittelbehandlungen.
Wegen der sehr seltenen Erkrankung ist allerdings nur eine kleine Zahl von Patientinnen und Patienten betroffen.
Hoffnung bei einer seltenen Erkrankung – aber noch viele offene Fragen
Die Bewertung von Pegcetacoplan zeigt ein typisches Problem bei Medikamenten gegen sehr seltene Erkrankungen.
Einerseits existiert ein hoher medizinischer Bedarf, weil nur wenige gezielte Therapieoptionen zur Verfügung stehen.
Andererseits lassen sich aufgrund der geringen Zahl an Betroffenen nur vergleichsweise kleine klinische Studien durchführen.
Genau dieses Problem zeigt sich bei der Nutzenbewertung.
Die VALIANT-Studie liefert Hinweise auf einen Effekt von Pegcetacoplan, insbesondere bei der Eiweißausscheidung über die Niere.
Für zentrale Fragen bleibt die Datenbasis aber zu schwach: Wie stark profitieren Patientinnen und Patienten langfristig? Kann das Fortschreiten der Nierenerkrankung zuverlässig gebremst werden? Verbessert sich die Lebensqualität? Und welche Langzeitrisiken bestehen?
Diese Fragen lassen sich auf Grundlage der vom G-BA ausgewerteten Daten noch nicht abschließend beantworten.
Das Ergebnis fällt deshalb differenziert aus:
Pegcetacoplan besitzt bei primärer IC-MPGN einen anerkannten Zusatznutzen. Wie groß dieser Nutzen tatsächlich ist, bleibt derzeit jedoch offen.
Für die sehr kleine Gruppe betroffener Patientinnen und Patienten erweitert das Medikament dennoch die therapeutischen Möglichkeiten bei einer schweren und seltenen Nierenerkrankung.
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