Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie: Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) – Eftrenonacog alfa (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro Grenze (Hämophilie B))
Bundesministerium für Gesundheit
Bekanntmachung
eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses
über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie:
Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen
nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V)
Eftrenonacog alfa
(Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung
der 30 Millionen Euro Grenze (Hämophilie B))
Vom 1. Februar 2024
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 1. Februar 2024 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), die zuletzt durch die Bekanntmachung des Beschlusses vom 1. Februar 2024 (BAnz AT 23.02.2024 B3) geändert worden ist, wie folgt zu ändern:
I.
Die Anlage XII wird wie folgt geändert:
- 1.
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Die Angaben zu Eftrenonacog alfa in der Fassung des Beschlusses vom 15. Dezember 2016 (BAnz AT 13.02.2017 B2) werden aufgehoben.
- 2.
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Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Eftrenonacog alfa wie folgt ergänzt:Eftrenonacog alfaAnwendungsgebiet (laut Zulassung vom 12. Mai 2016):Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel). Alprolix kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.Anwendungsgebiet des Beschlusses (Beschluss vom 1. Februar 2024):Siehe Anwendungsgebiet laut Zulassung.
- 1.
-
Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen VergleichstherapiePatientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie BZweckmäßige Vergleichstherapie für Eftrenonacog alfa:
- –
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rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.Studienergebnisse nach Endpunkten:1Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie BEs wurden keine geeigneten Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer EndpunkteEndpunktkategorie Effektrichtung/
VerzerrungspotentialZusammenfassung Mortalität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Morbidität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Gesundheitsbezogene Lebensqualität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Nebenwirkungen n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
∅: Es liegen keine Daten vor.
n. b.: nicht bewertbar - 2.
-
Anzahl der Patientinnen und Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden PatientengruppenPatientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie Bca. 560 bis 720 Patientinnen und Patienten
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Anforderungen an eine qualitätsgesicherte AnwendungDie Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Alprolix (Wirkstoff: Eftrenonacog alfa) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 15. Januar 2024):https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/alprolix-epar-product-information_de.pdfDie Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Eftrenonacog alfa soll durch in der Therapie von Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen.
- 4.
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TherapiekostenJahrestherapiekosten:Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B
Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/Patientin beziehungsweise Patient Zu bewertendes Arzneimittel: Eftrenonacog alfa Erwachsene 428 748,61 € – 581 809,27 € 12 bis < 18 Jahre 238 742,00 € – 499 026,18 € 6 bis < 12 Jahre 121 064,25 € – 263 353,00 € 0 bis < 6 Jahre 48 735,38 € – 145 188,63 € Zweckmäßige Vergleichstherapie: rekombinante Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate Albutrepenonacog alfa Erwachsene 283 527,16 € – 393 557,60 € 12 bis < 18 Jahre 154 904,76 € – 347 656,66 € 6 bis < 12 Jahre 87 986,48 € – 195 540,68 € 0 bis < 6 Jahre 44 450,68 € – 110 454,08 € Nonacog alfa Erwachsene 329 908,90 € – 439 758,08 € 12 bis < 18 Jahre 189 332,46 € – 375 173,11 € 6 bis < 12 Jahre 96 053,08 € – 225 482,11 € 0 bis < 6 Jahre 48 452,00 € – 128 035,70 € Nonacog beta pegol Erwachsene 323 509,22 € 12 bis < 18 Jahre 183 309,16 € – 276 413,95 € 6 bis < 12 Jahre 93 104,78 € – 183 309,16 € 0 bis < 6 Jahre 47 095,27 € – 93 104,78 € Nonacog gamma Erwachsene 321 706,51 € – 644 058,31 € 12 bis < 18 Jahre 184 667,95 € – 553 651,03 € 6 bis < 12 Jahre 93 645,50 € – 428 824,55 € 0 bis < 6 Jahre 47 246,84 € – 219 860,79 € aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate Human-plasmatische Präparate2 Erwachsene 157 629,45 € – 368 266,63 € 12 bis < 18 Jahre 78 814,73 € – 315 172,58 € 6 bis < 12 Jahre 39 831,45 € – 210 115,05 € Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 15. Januar 2024)Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfällt - 5.
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Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V, die in einer Kombinationstherapie mit dem bewerteten Arzneimittel eingesetzt werden könnenIm Rahmen der Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V werden die folgenden Feststellungen getroffen:Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B
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Kein in Kombinationstherapie einsetzbares Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, für das die Voraussetzungen des § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V erfüllt sind.
Die Benennung von Kombinationen dient ausschließlich der Umsetzung des Kombinationsabschlags nach § 130e SGB V zwischen Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmern. Die getroffenen Feststellungen schränken weder den zur Erfüllung des ärztlichen Behandlungsauftrags erforderlichen Behandlungsspielraum ein, noch treffen sie Aussagen über Zweckmäßigkeit oder Wirtschaftlichkeit.
II.
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 1. Februar 2024 in Kraft.
Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter www.g-ba.de veröffentlicht.
Berlin, den 1. Februar 2024
Gemeinsamer Bundesausschuss
gemäß § 91 SGB V
Der Vorsitzende
Prof. Hecken
- 1
- Daten aus der Dossierbewertung des IQWiG (A23-77), sofern nicht anders indiziert.
- 2
- Kostendarstellung basierend auf den Angaben der Fachinformation zu Alphanine. Es sind weitere Fertigarzneimittel verfügbar.
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