Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über die Änderung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Erstfassung Anlage VI – Exagamglogen autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung

(1) In dieser Anlage werden auf Grundlage des Allgemeinen Teils dieser Richtlinie (Abschnitt I) Anforderungen an die Qualität bei der Versorgung von Patientinnen und Patienten mit Exagamglogen autotemcel, einem Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP), zur Behandlung der Beta-Thalassämie oder der Sichelzellerkrankung festgelegt.

(2) Beta-Thalassämie und die Sichelzellerkrankung im Sinne von Absatz 1 sind vererbbare Hämoglobinopathien (D56.1 und D57.0 nach ICD-10-GM-2025), bei denen es zu einer Synthesestörung der β-Globin-Ketten im Hämoglobin der Erythrozyten und damit zu einer Störung der Bildung der zellulären Bestandteile des Blutes kommt. Exagamglogen autotemcel ist eine genetisch modifizierte, autologe, mit CD34-positiven Zellen angereicherte Population von hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen, die ex vivo unter Verwendung von CRISPR/​Cas9 in der Erythroid-spezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens editiert wurden. Der Anhang 1 enthält eine Übersicht für Codes von Diagnosen und Operationen beziehungsweise Prozeduren.

(3) Soweit in den folgenden Regelungen dieser Anlage keine abweichenden strengeren Vorgaben für die Ver­sorgung von Patientinnen und Patienten bis zum vollendeten 18. Lebensjahr mit einer pädiatrisch-hämatologisch-onkologischen Krankheit im Sinne der Liste 1 in Anhang 1 zur Richtlinie zur Kinderonkologie (KiOn-RL) gestellt werden, findet im Weiteren die KiOn-RL Anwendung. Maßgeblich ist dabei das Alter der Patientin beziehungsweise des Patienten zu Beginn einer geplanten Behandlung.

Die Behandlungseinrichtung, in der die Indikationsstellung und Durchführung der Therapie mit Exagamglogen autotemcel erfolgt, muss über Erfahrung in der Behandlung von mindestens einer Patientin oder einem Patienten mit der Diagnose Beta-Thalassämie (D56.1 nach ICD-10-GM-2025) und mindestens einer Patientin oder einem Patienten mit der Diagnose Sichelzellerkrankung (D57.0 nach ICD-10-GM-2025) entweder in Form der Durchführung von allogenen Stammzelltransplantationen (5-411.2, 5-411.3, 5-411.4, 5-411.5, 5-411.6, 5-411.y, 8-805.2, 8-805.3, 8-805.4, 8-805.5, 8-805.7, 8-805.x, 8-805.y nach OPS Version 2025 beziehungsweise der im Bezugszeitraum jeweils geltenden Fassung) oder in Form der Durchführung der Behandlung mit Exagamglogen autotemcel, innerhalb der letzten 5 Kalenderjahre, die der Arzneimittelanwendung vorausgegangen sind, verfügen, wobei mindestens eine der Patientinnen oder Patienten (mit der Diagnose D56.1 oder D57.0 nach ICD-10-GM-2025) mit einer allogenen Stammzelltransplantation behandelt worden sein muss.

(1) Die für die Therapieentscheidung und die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit Exagamglogen autotemcel verantwortliche Ärztin oder der verantwortliche Arzt und mindestens eine weitere Ärztin oder ein weiterer Arzt in der Behandlungseinrichtung müssen Fachärztinnen oder Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie sein. Für die Therapieentscheidung und die Behandlung von Kindern und Jugendlichen bis zum vollendeten 18. Lebensjahr mit Exagamglogen autotemcel müssen die verantwortliche Ärztin oder der verantwortliche Arzt und mindestens eine weitere Ärztin oder ein weiterer Arzt in der Behandlungseinrichtung Fachärztinnen oder Fachärzte für Kinder- und Jugendmedizin mit Schwerpunkt Kinder- und Jugend-Hämatologie und -Onkologie sein. Bei der Versorgung von Heranwachsenden vom 18. bis zum 21. Lebensjahr kann die Therapieentscheidung und Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Exagamglogen autotemcel abweichend von Satz 1 auch durch eine Ärztin oder einen Arzt erfolgen, die oder der die Anforderung nach Satz 2 erfüllt. Die verantwortlichen Ärztinnen oder Ärzte nach Satz 1 und 2 müssen, bezogen auf Vollzeitäquivalente, über eine mindestens zweijährige Berufserfahrung in einer Behandlungseinrichtung verfügen, welche die in § 2 aufgeführten Anforderungen erfüllt. Bei Tätigkeiten in Teilzeit erfolgt eine Umrechnung der entsprechenden Berufserfahrung auf Vollzeitäquivalente.

(2) Ergänzend zu den Anforderungen nach Absatz 1 ist für die Behandlung mit Exagamglogen autotemcel die Verfügbarkeit der Fachdisziplinen Radiologie und Laboratoriumsmedizin mindestens über Rufbereitschaft sicher­zustellen. Die Verfügbarkeit der Fachdisziplinen ist durch die Behandlungseinrichtung oder nach Maßgabe des § 2 Absatz 2 Satz 2 in Verbindung mit § 3 Absatz 5 des Allgemeinen Teils durch Kooperationen zu gewährleisten. Für jede kooperierende Einrichtung ist eine Ansprechpartnerin oder ein Ansprechpartner zu benennen.

(1) In jeder Schicht ist sicherzustellen, dass in der Behandlungseinheit, in der die Indikationsstellung und Durch­führung der Therapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit Exagamglogen autotemcel erfolgt, mindestens eine Pflegefachkraft anwesend ist, die mindestens 12 Monate auf einer Behandlungseinheit mit hämatologisch-onkologischem Schwerpunkt tätig gewesen ist. Entsprechendes gilt für die hämato-onkologische Behandlungs­einheit, in der die Indikationsstellung und Durchführung der Therapie von Kindern und Jugendlichen bis zum vollendeten 18. Lebensjahr mit Exagamglogen autotemcel erfolgt, mit der Maßgabe, dass der Pflegefachkraft die Erlaubnis zum Führen der Berufsbezeichnung:

1.

Gesundheits- und Kinderkrankenpflegerin oder Gesundheits- und Kinderkrankenpfleger

oder

2.

Pflegefachfrau oder Pflegefachmann mit entsprechendem Hinweis auf den durchgeführten Vertiefungseinsatz „pädiatrische Versorgung“

erteilt wurde. Weitere Voraussetzung für den Einsatz von Personen nach Satz 2 ist, dass mindestens 1 260 Stunden in der direkten neonatologischen beziehungsweise pädiatrischen Akutversorgung absolviert wurden und durch Vorlage geeigneter Nachweise belegt werden können. Dabei können sowohl Zeiten in der direkten neonatologischen be­ziehungsweise pädiatrischen Akutversorgung während der praktischen Berufsausbildung als auch nach Abschluss der Berufsausbildung berücksichtigt werden. Satz 3 gilt nicht für Gesundheits- und Kinderkrankenpflegerinnen oder Gesundheits- und Kinderkrankenpfleger, die ihre Ausbildung auf der Grundlage der Vorschriften des Krankenpflegegesetzes bis zum 31. Dezember 2024 abgeschlossen haben.

(2) Abweichend von Absatz 1 Satz 2 und 3 können Pflegefachfrauen und Pflegefachmänner für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen bis zum vollendeten 18. Lebensjahr mit Exagamglogen autotemcel auch unabhängig von ihrem Vertiefungseinsatz eingesetzt werden, soweit sie eine:

a)

Weiterbildung in dem pflegerischen Fachgebiet „Pädiatrische Intensivpflege“ gemäß der „DKG-Empfehlung zur Weiterbildung für Krankenpflegepersonen in der Intensivpflege“ vom 11. Mai 1998 oder

b)

Weiterbildung in dem pflegerischen Fachgebiet „Pädiatrische Intensivpflege“ gemäß der „DKG-Empfehlung zur Weiterbildung von Gesundheits- und (Kinder-)Krankenpflegekräften für die pflegerischen Fachgebiete Intensiv­pflege, Funktionsdienste, Pflege in der Onkologie, Nephrologie und Psychiatrie“ vom 20. September 2011 oder

c)

Weiterbildung in dem pflegerischen Fachgebiet „Pädiatrische Intensiv- und Anästhesiepflege“ gemäß der „DKG-Empfehlung zur pflegerischen Weiterbildung in den Fachgebieten Pflege in der Endoskopie, Intensiv- und Anästhesiepflege, Pflege in der Nephrologie, Pflege in der Onkologie, Pflege im Operationsdienst, Pädiatrische Intensiv- und Anästhesiepflege, Pflege in der Psychiatrie, Psychosomatik und Psychotherapie“ vom 29. September 2015 oder

d)

zu Buchstaben a, b oder c gleichwertige Weiterbildung nach landesrechtlicher Regelung nachweisen.

Die DKG gibt zur Gleichwertigkeit der einzelnen landesrechtlichen Regelungen jeweils schnellstmöglich eine Ein­schätzung ab und übermittelt die Ergebnisse dem G-BA, der diese auf seinen Internetseiten veröffentlicht.

(3) Die Anforderungen aus der Pflegepersonaluntergrenzen-Verordnung (PpUGV) in pflegesensitiven Bereichen in Krankenhäusern sowie bei Kindern und Jugendlichen bis zum vollendeten 18. Lebensjahr nach der KiOn-RL bleiben von den Vorgaben nach Absatz 1 unberührt. Sind in einer Behandlungseinheit verschiedene Anforderungen ein­zuhalten, so gilt die Anforderung mit der niedrigsten Anzahl von Patientinnen und Patienten im Verhältnis zu einer Pflegefachkraft.

(4) Das einer Behandlungseinrichtung zugeordnete Personal lässt sich den Organisations- und Dienstplänen der Behandlungseinrichtung entnehmen. Die schichtbezogene Dokumentation zum Nachweis der Erfüllung der Anforderungen nach den vorgenannten Vorgaben kann anhand der Dokumentationshilfe in Anhang 3 Teil 2 erfolgen.

Grundsätzliche Voraussetzung für die Indikationsstellung ist die Feststellung der Anwendungsvoraussetzungen des Gentherapeutikums in der Behandlungseinrichtung, in der die Indikationsstellung und Durchführung der Therapie mit Exagamglogen autotemcel erfolgt. Hierzu muss, bevor die Mobilisierung, Apherese und die myeloablative Konditionierung initiiert werden, festgestellt werden, dass die Patientin beziehungsweise der Patient für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation in Frage kommt. Die Einhaltung der Anforderung nach Satz 1 ist durch die Dokumentation des Ergebnisses in der Patientenakte nachzuweisen. Im Übrigen bleiben die einzuhaltenden Anforderungen der amtlichen Fachinformation unberührt.

(1) Die Aufklärung der Patientinnen oder Patienten beziehungsweise ihrer Erziehungsberechtigten muss vor An­wendung des ATMP erfolgen. Die Durchführung der Aufklärung ist durch die Dokumentation in der Patientenakte nachzuweisen.

(2) Die Aufklärung soll insbesondere folgende Aspekte umfassen:

1.

mögliche verfügbare therapeutische Alternativen im Hinblick auf die Auswahl der Behandlungsoptionen, deren möglichen Nutzen und Risiken und den zeitlichen Ablauf der geplanten Untersuchungen, sowie

2.

die Aufklärung über den weiteren Ablauf der Behandlung und den Nachsorgeprozess mit einer gegebenenfalls notwendigen, engmaschigen Kontrolle.

(1) Am Standort der Behandlungseinrichtung, in der die Indikationsstellung und Durchführung der Therapie mit Exagamglogen autotemcel erfolgt, befindet sich

1.

für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten eine Intensivstation,

2.

für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen bis zum vollendeten 18. Lebensjahr eine pädiatrische Intensivstation oder

3.

für die Behandlung von Heranwachsenden vom 18. bis zum 21. Lebensjahr eine Intensivstation oder pädiatrische Intensivstation.

(2) In der Behandlungseinrichtung, in der die Indikationsstellung und Durchführung der Therapie mit Exagamglogen autotemcel erfolgt, müssen spezifische Standard Operating Procedures (SOP) für die klinische, apparative und laborchemische Überwachung, zur Früherkennung von und den Umgang mit Komplikationen sowie für den Ablauf zur raschen und ungehinderten Verlegung der Patientin beziehungsweise des Patienten auf die Intensivstation nach Absatz 1 (Entscheidungsbefugnis, beteiligte Personen unter anderem) vorhanden sein.

(3) Für das Personal nach § 3 Absatz 1 und § 4 Absatz 1 muss die Teilnahme an der jeweiligen einrichtungsinternen Schulung auf Grundlage des behördlich genehmigten Schulungsmaterials für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Exagamglogen autotemcel erfolgen. Die Teilnahme an der einrichtungsinternen Schulung ist nachweislich zu dokumentieren.

(4) In der Behandlungseinrichtung, in der die Indikationsstellung und Durchführung der Therapie mit Exagamglogen autotemcel erfolgt, muss eine spezifische SOP für die Übergänge zwischen der Behandlung mit und der Nachsorge von einer Therapie mit Exagamglogen autotemcel vorhanden sein, die mindestens die folgenden Punkte beinhaltet:

1.

Vorgaben zur Zusammenarbeit mit den nachbehandelnden Behandlungseinrichtungen beziehungsweise Ärztinnen und Ärzten,

2.

die Verpflichtung zur Erstellung und Übermittlung eines patientenbezogenen Nachsorgeplans,

3.

Angaben, in welchen Zeiträumen eine Wiedervorstellung der Patientin beziehungsweise des Patienten in der Behandlungseinrichtung erfolgen soll, und

4.

Angaben, welche Symptome oder Komplikationen Anlass zur unmittelbaren Vorstellung in einer zur Durchführung der Therapie mit Exagamglogen autotemcel qualifizierten Behandlungseinrichtung geben.

Die Behandlungseinrichtung, in der die Indikationsstellung und Durchführung der Therapie mit Exagamglogen autotemcel erfolgt, muss ihre Teilnahme an einem geeigneten Register, zum Beispiel am GPOH-Register Sichelzellkrankheit beziehungsweise Register für seltene Anämien, nachweisen. Patientinnen und Patienten sind vor der Behandlung im Rahmen der Aufklärung über die Möglichkeit der Teilnahme zu informieren. Die Information der Patientinnen und Patienten ist durch die Dokumentation in der Patientenakte nachzuweisen.

(1) Die Nachsorge der Therapie mit Exagamglogen autotemcel findet nach Maßgabe der folgenden Regelungen unter Berücksichtigung der SOP nach § 7 Absatz 4 statt.

(2) Die Nachsorge der Therapie mit Exagamglogen autotemcel ist bis mindestens fünfzehn Jahre nach der An­wendung von Exagamglogen autotemcel zu gewährleisten und hat durch eine jährliche Einbestellung der Patientin oder des Patienten zu erfolgen.

(3) Die Nachsorge der Therapie mit Exagamglogen autotemcel hat innerhalb der ersten zwei Jahre nach der Therapie mit Exagamglogen autotemcel in einer Behandlungseinrichtung zu erfolgen, die die Anforderungen nach §§ 2 bis 8 erfüllt.

(4) Ab dem dritten bis einschließlich dem fünfzehnten Jahr nach der Therapie mit Exagamglogen autotemcel hat die Nachsorge durch eine Fachärztin oder einen Facharzt zu erfolgen, die oder der die Anforderungen nach § 3 Absatz 1 Satz 1 bis 3 erfüllt. § 8 Satz 1 und 3 gilt entsprechend. Sofern die Fachärztin oder der Facharzt nach Satz 1 selbst nicht die Voraussetzungen für eine Teilnahme an einem geeigneten Register nach § 8 Satz 1 erfüllt, kann die Dokumentation der Daten aus der jährlichen Nachsorge im Register auch durch eine Kooperation mit einer geeigneten Behandlungseinrichtung nach Absatz 3 sichergestellt werden.

(1) Bei den die Behandlungseinrichtungen betreffenden Qualitätsanforderungen in § 2, § 3 Absatz 1 Satz 1, 2 und 4, Absatz 2 Satz 1, § 4 Absatz 1 Satz 1 bis 3, § 5 Satz 1 und 2, § 6 Absatz 1 Satz 1, § 7 Absatz 1, Absatz 2, Absatz 3 Satz 1, Absatz 4 und § 8 Satz 1 und 2 handelt es sich um Mindestanforderungen. Die Mindestanforderungen gemäß § 3 Absatz 1 Satz 1, 2 und 4, Absatz 2 Satz 1, § 4 Absatz 1 Satz 1 bis 3 sind solange einzuhalten, wie bei Patientinnen und Patienten eine Therapie mit Exagamglogen autotemcel angewandt wird.

(2) Aufgrund einer Anzeige nach § 10 Absatz 3 des Allgemeinen Teils dieser Richtlinie hat der Leistungserbringer die für den Nachweis der Erfüllung der Mindestanforderungen erforderlichen einrichtungs- und personenbezogenen Daten gemäß § 10 Absatz 5 des Allgemeinen Teils dieser Richtlinie anhand des Vordrucks der Checkliste nach Anhang 2 Teil 1 zu übermitteln. Aufgrund einer Anzeige nach § 10 Absatz 5 Satz 5 des Allgemeinen Teils dieser Richtlinie ist darüber hinaus auch Anhang 3 Teil 1 vorzulegen.

Die Anzeige- und Nachweisverpflichtung nach § 15 in Verbindung mit §§ 10 und 12 des Allgemeinen Teils dieser Richtlinie besteht für Behandlungseinrichtungen, die als Hochschulambulanzen Leistungen im Rahmen der nach­stationären Versorgung im Krankenhaus erbringen. Der Medizinische Dienst führt Kontrollen zur Einhaltung der Mindestanforderungen nach § 9 Absatz 2 bis 4 durch. § 10 Absatz 2 findet entsprechende Anwendung mit der Maßgabe, dass der Vordruck der Checkliste nach § 12 Absatz 2 zu verwenden ist.

(1) Bei den die Behandlungseinrichtungen betreffenden Qualitätsanforderungen in § 9 Absatz 2 bis 4 handelt es sich um Mindestanforderungen im Rahmen der Nachsorge der Therapie mit Exagamglogen autotemcel.

(2) Mit der Anzeige nach § 16 Absatz 1 Satz 1 des Allgemeinen Teils dieser Richtlinie hat der Leistungserbringer die für den Nachweis der Erfüllung der Mindestanforderungen erforderlichen einrichtungs- und personenbezogenen Daten anhand des Vordrucks der Checkliste nach Anhang 4 zu übermitteln. Die Anzeige- und Nachweisverpflichtung gegenüber der zuständigen Stelle besteht für Behandlungseinrichtungen für den nach § 9 Absatz 2 vorgesehenen Versorgungszeitraum der Nachsorge von 15 Jahren.

Aufgrund von § 20 des Allgemeinen Teils dieser Richtlinie müssen Leistungserbringer beziehungsweise Behandlungs­einrichtungen, die bereits vor dem 8. Mai 2025 die Behandlung mit Exagamglogen autotemcel durchgeführt oder die Versorgung in Form der Nachsorge von Patientinnen und Patienten im Zusammenhang mit der Behandlung mit Exagamglogen autotemcel übernommen haben, die geforderten Nachweise gemäß § 10 Absatz 1, § 11 und § 12 Absatz 1 bis zum 8. November 2025 erbringen. § 10 Absatz 2 gilt mit der Maßgabe, dass auch Nachweise gemäß Anhang 3 Teil 1 zu übermitteln sind.

3.1 Mindestanforderungen an das pflegerische Personal nach § 4

3.2 Mindestanforderungen an die Indikationsstellung nach § 5

3.3 Mindestanforderungen an die Aufklärung der Patientinnen oder Patienten beziehungsweise ihrer Erziehungsberechtigten nach § 6 Absatz 1 sowie § 8 Satz 2

3.4 Begründung, falls die Mindestanforderungen teilweise oder vollständig nicht erfüllt werden

Musterformular schichtbezogene Dokumentation zur Qualifikation der eingesetzten Pflegefachkräfte

Musterformular schichtbezogene Dokumentation zum Personaleinsatz der Pflegefachkräfte

Hiermit wird die Richtigkeit der obigen Angaben bestätigt.

4.4 Begründung, falls die Mindestanforderungen zur Nachsorge teilweise oder vollständig nicht erfüllt werden

4.6 Begründung, falls die Mindestanforderungen zur Nachsorge teilweise oder vollständig nicht erfüllt werden

Zur vertragsärztlichen Versorgung zugelassener oder ermächtigter Leistungserbringer

Hiermit wird die Richtigkeit der obigen Angaben bestätigt.

Hochschulambulanz beziehungsweise vor- oder nachstationäre Versorgung nach § 115a SGB V

Hiermit wird die Richtigkeit der obigen Angaben bestätigt.