Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie: Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) – Evolocumab (neues Anwendungsgebiet: primäre Hypercholesterinämie, 10 bis 17 Jahre)
Bundesministerium für Gesundheit
Bekanntmachung
eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses
über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie:
Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen
nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V)
Evolocumab
(neues Anwendungsgebiet: primäre Hypercholesterinämie, 10 bis 17 Jahre)
Vom 16. Juni 2022
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 16. Juni 2022 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), die zuletzt durch die Bekanntmachung des Beschlusses vom 16. Juni 2022 (BAnz AT 07.07.2022 B4) geändert worden ist, wie folgt zu ändern:
I.
In Anlage XII werden den Angaben zur Nutzenbewertung von Evolocumab gemäß dem Beschluss vom 6. September 2018 nach Nummer 4 folgende Angaben angefügt:
Evolocumab
Neues Anwendungsgebiet (laut Zulassung vom 26. November 2021):
Hypercholesterinämie und gemischte Dyslipidämie
Repatha wird bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie oder bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 Jahren und älter mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie zusätzlich zu diätetischer Therapie angewendet:
- –
-
in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Ziele nicht erreichen, oder
- –
-
allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit Statinintoleranz oder für welche ein Statin kontraindiziert ist.
Homozygote familiäre Hypercholesterinämie
Repatha wird bei Erwachsenen und bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 Jahren und älter mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien angewendet.
Anwendungsgebiet des Beschlusses (Beschluss vom 16. Juni 2022):
Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie
Repatha wird bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie zusätzlich zu diätetischer Therapie angewendet:
- –
-
in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Ziele nicht erreichen, oder
- –
-
allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit Statinintoleranz oder für welche ein Statin kontraindiziert ist.
Homozygote familiäre Hypercholesterinämie
Repatha wird bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien angewendet.
- 1.
-
Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie
- a1)
-
Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sindZweckmäßige Vergleichstherapie:
- –
-
maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern und Anionenaustauschern
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. - a2)
-
Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sindZweckmäßige Vergleichstherapie:
- –
-
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. - b1)
-
Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sindZweckmäßige Vergleichstherapie:
- –
-
maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern und Anionenaustauschern
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. - b2)
-
Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sindZweckmäßige Vergleichstherapie:
- –
-
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Studienergebnisse nach Endpunkten:1- a1)
-
Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sindEs liegen keine für die Nutzenbewertung bewertbaren Daten vor.Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer Endpunkte
Endpunktkategorie Effektrichtung/
VerzerrungspotentialZusammenfassung Mortalität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Morbidität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Gesundheitsbezogene Lebensqualität ∅ Es liegen keine Daten vor. Nebenwirkungen n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied ∅: Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. n. b.: nicht bewertbar - a2)
-
Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sindEs liegen keine Daten vor.Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer Endpunkte
Endpunktkategorie Effektrichtung/
VerzerrungspotentialZusammenfassung Mortalität ∅ Es liegen keine Daten vor. Morbidität ∅ Es liegen keine Daten vor. Gesundheitsbezogene Lebensqualität ∅ Es liegen keine Daten vor. Nebenwirkungen ∅ Es liegen keine Daten vor. Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied ∅: Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. n. b.: nicht bewertbar - b1)
-
Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sindEs liegen keine für die Nutzenbewertung bewertbaren Daten vor.Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer Endpunkte
Endpunktkategorie Effektrichtung/
VerzerrungspotentialZusammenfassung Mortalität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Morbidität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Gesundheitsbezogene Lebensqualität ∅ Es liegen keine Daten vor. Nebenwirkungen n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied ∅: Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. n. b.: nicht bewertbar - b2)
-
Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sindEs liegen keine Daten vor.Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer Endpunkte
Endpunktkategorie Effektrichtung/
VerzerrungspotentialZusammenfassung Mortalität ∅ Es liegen keine Daten vor. Morbidität ∅ Es liegen keine Daten vor. Gesundheitsbezogene Lebensqualität ∅ Es liegen keine Daten vor. Nebenwirkungen ∅ Es liegen keine Daten vor. Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit ↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied ∅: Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor. n. b.: nicht bewertbar
- 2.
-
Anzahl der Patientinnen und Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen
- a1)
-
Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sindca. 760 bis 940 Patientinnen und Patienten
- a2)
-
Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sindca. 6 Patientinnen und Patienten
- b1)
-
Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sindca. 1 bis 2 Patientinnen und Patienten
- b2)
-
Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sindca. 1 bis 2 Patientinnen und Patienten
- 3.
-
Anforderungen an eine qualitätsgesicherte AnwendungDie Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Repatha (Wirkstoff: Evolocumab) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 31. Mai 2022):https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/repatha-epar-product-information_de.pdfDie Verordnungseinschränkung für Evolocumab der Arzneimittel-Richtlinie Anlage III ist zu berücksichtigen.
- 4.
-
TherapiekostenJahrestherapiekosten:
- a1)
-
Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/Patientin bzw. Patient Zu bewertendes Arzneimittel: Evolocumab als Monotherapie 5 887,03 € – 6 346,51 € Simvastatin2 43,73 € – 69,64 € Colestyramin 132,08 € – 1 326,26 € Ezetimib 111,25 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (inklusive Statin) Evolocumab + Simvastatin2 5 930,76 € – 6 416,15 € Evolocumab + Simvastatin2 + Ezetimib 6 042,01 € – 6 527,40 € Evolocumab + Simvastatin2 + Colestyramin 6 062,84 € – 7 742,41 € Evolocumab + Simvastatin2 + Colestyramin + Ezetimib 6 174,09 € – 7 853,66 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (außer mit Statin) Evolocumab + Ezetimib 5 998,28 € – 6 457,76 € Evolocumab + Colestyramin 6 019,11 € – 7 672,77 € Evolocumab + Colestyramin + Ezetimib 6 130,36 € – 7 784,02 € Zweckmäßige Vergleichstherapie: Monotherapie Simvastatin2 43,73 € – 69,64 € Colestyramin 132,08 € – 1 326,26 € Ezetimib 111,25 € Kombinationstherapien Simvastatin2 + Ezetimib 154,98 € – 180,89 € Simvastatin2 + Colestyramin 175,81 € – 1 395,90 € Simvastatin2 + Colestyramin + Ezetimib 287,06 € – 1 507,15 € Ezetimib + Colestyramin 243,33 € – 1 437,51 € Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 1. Juni 2022)Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfällt - a2)
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Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/Patientin bzw. Patient Zu bewertendes Arzneimittel: Evolocumab als Monotherapie 5 887,03 € – 6 346,51 € Simvastatin2 43,73 € – 69,64 € Ezetimib 111,25 € Colestyramin 132,08 € – 1 326,26 € LDL-Apherese 23 118,86 € – 67 459,60 € Evolocumab + LDL-Apherese 29 005,89 € – 73 806,11 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (inklusive Statin) inklusive LDL-Apherese Evolocumab + Simvastatin2 + LDL-Apherese 29 049,62 € – 73 875,75 € Evolocumab + Simvastatin2 + Ezetimib + LDL-Apherese 29 160,87 € – 73 987,00 € Evolocumab + Simvastatin2 + Ezetimib + Colestyramin + LDL-Apherese 29 292,95 € – 75 313,26 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (außer mit Statin) inklusive LDL-Apherese Evolocumab + Ezetimib + LDL-Apherese 29 117,14 € – 73 917,36 € Evolocumab + Colestyramin + LDL-Apherese 29 137,97 € – 75 132,37 € Evolocumab + Ezetimib + Colestyramin + LDL-Apherese 29 249,22 € – 75 243,62 € Zweckmäßige Vergleichstherapie: LDL-Apherese 23 118,86 € – 67 459,60 € LDL-Apherese gegebenenfalls + begleitende medikamentöse lipidsenkende Therapie (inklusive Statin) LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 23 162,59 € – 67 529,24 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 + Ezetimib 23 273,84 € – 67 640,49 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 + Colestyramin 23 294,67 € – 68 855,50 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 + Ezetimib + Colestyramin 23 405,92 € – 68 966,75 € LDL-Apherese gegebenenfalls + begleitende medikamentöse lipidsenkende Therapie (außer mit Statin) LDL-Apherese gegebenenfalls + Ezetimib 23 230,11 € – 67 570,85 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Colestyramin 23 250,94 € – 68 785,86 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Ezetimib + Colestyramin 23 362,19 € – 68 897,11 € Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 1. Juni 2022)Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfällt - b1)
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Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/Patientin bzw. Patient Zu bewertendes Arzneimittel: Evolocumab als Monotherapie 6 346,51 € – 12 741,85 € Simvastatin2 43,73 € – 69,64 € Colestyramin 132,08 € – 884,18 € Ezetimib 111,25 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (inklusive Statin) Evolocumab + Simvastatin2 6 390,24 € – 12 811,49 € Evolocumab + Simvastatin2 + Ezetimib 6 501,49 € – 12 922,74 € Evolocumab + Simvastatin2 + Colestyramin 6 522,32 € – 13 695,67 € Evolocumab + Simvastatin2 + Colestyramin + Ezetimib 6 633,57 € – 13 806,92 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (außer mit Statin) Evolocumab + Ezetimib 6 457,76 € – 12 853,10 € Evolocumab + Colestyramin 6 478,59 € – 13 626,03 € Evolocumab + Colestyramin + Ezetimib 6 589,84 € – 13 737,28 € Zweckmäßige Vergleichstherapie: Monotherapie Simvastatin2 43,73 € – 69,64 € Colestyramin 132,08 € – 884,18 € Ezetimib 111,25 € Kombinationstherapien Simvastatin2 + Ezetimib 154,98 € – 180,89 € Simvastatin2 + Colestyramin 175,81 € – 953,82 € Simvastatin2 + Colestyramin + Ezetimib 287,06 € – 1 065,07 € Ezetimib + Colestyramin 243,33 € – 995,43 € Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 1. Juni 2022)Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfällt - b2)
-
Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/Patientin bzw. Patient Zu bewertendes Arzneimittel: Evolocumab als Monotherapie 6 346,51 € – 12 741,85 € Simvastatin2 43,73 € – 69,64 € Ezetimib 111,25 € Colestyramin 132,08 € – 884,18 € LDL-Apherese 23 118,86 € – 67 459,60 € Evolocumab + LDL-Apherese 29 465,37 € – 80 201,45 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (inklusive Statin) inklusive LDL-Apherese Evolocumab + Simvastatin2 + LDL-Apherese 29 509,10 € – 80 271,09 € Evolocumab + Simvastatin2 + Ezetimib + LDL-Apherese 29 620,35 € – 80 382,34 € Evolocumab + Simvastatin2 + Ezetimib + Colestyramin + LDL-Apherese 29 752,43 € – 81 266,52 € Evolocumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (außer mit Statin) inklusive LDL-Apherese Evolocumab + Ezetimib + LDL-Apherese 29 576,62 € – 80 312,70 € Evolocumab + Colestyramin + LDL-Apherese 29 597,45 € – 81 085,63 € Evolocumab + Ezetimib + Colestyramin + LDL-Apherese 29 708,70 € – 81 196,88 € Zweckmäßige Vergleichstherapie: LDL-Apherese 23 118,86 € – 67 459,60 € LDL-Apherese gegebenenfalls + begleitende medikamentöse lipidsenkende Therapie (inklusive Statin) LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 23 162,59 € – 67 529,24 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 + Ezetimib 23 273,84 € – 67 640,49 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 + Colestyramin 23 294,67 € – 68 413,42 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Simvastatin2 + Ezetimib + Colestyramin 23 405,92 € – 68 524,67 € LDL-Apherese gegebenenfalls + begleitende medikamentöse lipidsenkende Therapie (außer mit Statin) LDL-Apherese gegebenenfalls + Ezetimib 23 230,11 € – 67 570,85 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Colestyramin 23 250,94 € – 68 343,78 € LDL-Apherese gegebenenfalls + Ezetimib + Colestyramin 23 362,19 € – 68 455,03 € Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 1. Juni 2022)Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfällt
II.
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 16. Juni 2022 in Kraft.
Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter www.g-ba.de veröffentlicht.
Berlin, den 16. Juni 2022
Gemeinsamer Bundesausschuss
gemäß § 91 SGB V
Der Vorsitzende
Prof. Hecken
- 1
- Daten aus der Dossierbewertung des IQWiG (A21-171), sofern nicht anders indiziert.
- 2
- Exemplarisch für die Gruppe der Statine wird Simvastatin dargestellt.
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